Estudio fase III aleatorizado abierto para comparar el tratamiento con azacitidina más pevonedistat frente a azacitidina en adultos con LMA de nuevo diagnóstico ancianos y/o no candidatos a quimioterapia estándar de inducción

El tratamiento estándar de los pacientes ancianos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico incluye las opciones siguientes: 1) quimioterapia intensiva con antraciclinas y citarabina (Ara-C), como en pacientes más jóvenes, pero a menudo con pautas menos intensas; 2) Ara-C en dosis bajas por vía subcutánea (LDAC); 3) fármacos hipometilantes (HMA); y 4) tratamiento sintomático con transfusiones y otras medidas, como el tratamiento de las complicaciones infecciosas o el control de la leucocitosis con fármacos quimioterápicos (como hidroxiurea) en dosis bajas. Independientemente de la opción terapéutica elegida, los pacientes ancianos presentan un pronóstico muy malo y no se han hecho progresos importantes en las últimas décadas. Por lo general, se acepta que el tratamiento de estos pacientes debe investigarse en mayor profundidad y que, cuando esté disponible, se les debe ofrecer la posibilidad de participar en un ensayo clínico para recibir tratamiento de primera línea. Pevonedistat es un novedoso fármaco de molécula pequeña que inhibe la enzima activadora de la proteína NEDD8 y que se está desarrollando como tratamiento de neoplasias malignas. La enzima activadora de la NEDD8 (NAE) es una enzima E1 activadora, que es un componente esencial de la ruta de conjugación de la NEDD8, mediante la que se controla la actividad de un subconjunto de ligasas E3 de ubicuitina. Los inhibidores de la actividad de la NAE pueden aportar valor terapéutico en el tratamiento de varios tipos de cáncer, al interrumpir la degradación proteasomal de distintas proteínas reguladoras críticas. Tanto los datos preclínicos como los datos clínicos preliminares de pevonedistat en monoterapia o politerapia como tratamiento de la LMA justifican que se continúe investigando. En el presente ensayo clínico se comparará la administración de pevonedistat en combinación con azacitidina con la de azacitidina en monoterapia en este tipo de pacientes El objetivo prinicipal es evaluar si Pevonedistat más Azacitidina mejora la supervivencia global (SG), en comparación con azacitidina como agente único, en el tratamiento de pacientes con LMA que no han recibido tratamiento previo y que no son aptos para la quimioterapia estándar de inducción.

Ensayo clínico con medicamento

Enfermedad investigada: Leucemia mieloide aguda

Centro: Complejo Hospitalario Universitario de Cáceres. Hospital San Pedro de Alcántara.

Area terapéutica: Hematología

Código EudraCT: 2019-001323-12

Código de protocolo: PEVOLAM

Fecha de autorización: 29-07-2019

Estado: Reclutando

Enlace al REEC: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html

Enlace: https://app.hemotrial.es/inicio/ensayo-clinico?cid[0]=10233&task2=edit