Estudio en fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar AG-120 en combinación con azacitidina en sujetos de 18 años de edad o más con leucemia mieloide aguda con una mutación de IDH1 sin tratamiento previo.

Estudio en fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar AG-120 en combinación con azacitidina en sujetos de 18 años de edad o más con leucemia mieloide aguda con una mutación de IDH1 sin tratamiento previo. Este es un ensayo clínico, un tipo de estudio de investigación, que se ha diseñado para evaluar si el fármaco en investigación AG-120 en combinación con azacitidina es seguro y tiene efectos beneficiosos en los pacientes con diagnóstico reciente de leucemia mieloide aguda (LMA) con una alteración genética específica (mutación de IDH1). AG-120 es un fármaco en investigación nuevo que todavía no está aprobado en ningún país. La isocitrato deshidrogenasa 1 (IDH1) es un tipo de proteína que interviene en el metabolismo celular normal, el proceso mediante el cual se proporciona energía a las células del cuerpo. En determinados tipos de enfermedades, como la LMA, existe una forma anormal de la proteína IDH1 en las células cancerosas. Por este motivo, pueden producirse cambios en las células y estos cambios, a su vez, pueden dar lugar a leucemia. AG-120 puede bloquear los cambios debidos a la proteína IDH1 anormal. AG-120 actúa específicamente sobre la IDH1. Solo podrán participar en este estudio aquellos pacientes que cumplan los criterios de participación y cuyas células portan el gen IDH1 anormal que da lugar a la producción de la proteína IDH1 anormal. El objetivo principal es determinar si el tratamiento con AG-120 en combinación con azacitidina prolonga significativamente la supervivencia global (SG) en comparación con placebo administrado con azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) con una mutación de la isocitrato deshidrogenasa-1 (IDH1) sin tratamiento previo.

Ensayo clínico con medicamento

Enfermedad investigada: Leucemia mieloide aguda

Centro: Complejo Hospitalario Universitario de Cáceres. Hospital San Pedro de Alcántara.

Area terapéutica: Hematología

Código EudraCT: 2016-004907-30

Código de protocolo: AG120-C-009

Fecha de autorización: 13-09-2017

Estado: Fin del reclutamiento

Enlace al REEC: https://reec.aemps.es/reec/public/web.html

Enlace: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2016-004907-30/ES